Att utveckla ett nytt läkemedel är en reglerad process som tar lång tid och kräver betydande investeringar. Forsknings- och utvecklingskostnader för läkemedelsutveckling är höga, i storleksordningen miljardtals kronor, och består främst av kostnader för forskning, utveckling, produktion och kliniska studier av ett läkemedel. Av 10–15 produkter som blir föremål för fas I-studier är det normalt endast en produkt som når ända fram till ett myndighetsgodkännande. Ungefär 35 nya läkemedelsprodukter introduceras varje år på den svenska marknaden. Ändå är intresset för investeringar i mindre life science-bolag stort, vilket beror på den stora potentialen för värdetillväxt i de bolag som når framgång.

För att korta ner den tid det tar att nå marknaden och för att balansera den biologiska risken fokuserar många läkemedelsbolag på att identifiera samt förvärva eller licensiera lovande projekt i en senare klinisk fas för att sedan fortsätta utvecklingen och kommersialiseringen. Läkemedelsbolagen som tidigare förlitade sig på egen forskning och utveckling, är i ökande omfattning beroende av externa innovationer

Preklinisk forskning

Forsknings- och utvecklingsaktiviteter som bedrivs i laboratorier. Potentiella målstrukturer identifieras. Kemiska eller biologiska substanser med förmåga att påverka dessa målstrukturer karakteriseras, produceras i liten skala och testas i olika försöksmodeller. Syftet är att utse en eller flera läkemedelskandidater med de önskade egenskaperna för fortsatt utveckling.

Preklinisk utveckling

Myndighetsreglerade prekliniska försök för att säkerställa att en läkemedelskandidat har de egenskaper som krävs för att det ska vara lämpligt att ta den vidare till kliniska studier på människa. Det är ytterst viktigt att säkerställa att substansen har en god säkerhetsprofil.

Fas 1

Genomförs i friska försökspersoner för att undersöka om läkemedelskandidaten uppträder i kroppen på samma sätt som de prekliniska försöken indikerat. Viktigt även i denna process är dokumentationen av substansens säkerhetsprofil.

Fas 2

Genomförs i ett begränsat antal patienter med den sjukdom som läkemedelskandidaten är tänkt att lindra eller bota. Fokus ligger på att studera effekten och säkerheten, samt att få ett underlag för val av de doser som ska användas i fas 3-studierna.

Fas 3

Studier i ett betydligt större antal patienter. Resultaten från Fas 3-studierna utgör en viktig del av underlaget för att erhålla marknadsgodkännande från läkemedelsmyndigheterna.

Fas 4

Fas 4 innebär studier av läkemedlets terapeutiska användning. Fas 4-studier syftar till att studera och övervaka dos- och effektförhållandet, påverkan av annan samtidig läkemedelsbehandling och eventuella biverkningar som uppkommer efter lansering på marknaden.

Registreringsprocess

En ansökan lämnas in till en eller flera läkemedelsmyndigheter. Behandlingstiden för en ansökan är i normalfallet ungefär ett år.

Marknadslansering

Förutsatt att läkemedelsmyndigheten godkänner ansökan kan lanseringen av produkten påbörjas. I de flesta länder måste dock först prisförhandlingar genomföras med de instanser som kommer att betala för läkemedlet.